《Science》报道，一家拥有3.7万名员工的生物技术公司，没有实验室，没有午休，也不用发工资，因为它的员工没有一个是人类。
这家公司刚刚从美国斯坦福大学医学院的实验室中诞生，它的全部员工都是AI智能体。
这个名为“虚拟生物技术公司”的项目，由斯坦福大学生物医学数据科学副教授詹姆斯·邹和研究生张哈里森共同打造。
相关论文于9月17日发表在《科学》期刊上，詹姆斯·邹为通讯作者，张哈里森为第一作者。
把整家药企搬进电脑
药物研发是出了名的“烧钱又烧时间”。进入临床试验的候选药物中，约有九成最终失败，原因通常是疗效不足或安全性问题。
与此同时，科学家可利用的遗传学、基因组学、分子和临床证据越来越多，但这些数据分散在不同学科之中，很难在现代药物研发所需的规模上加以整合。
2025年，詹姆斯·邹曾带领团队推出“虚拟实验室”，让AI科学家模拟一间学术研究实验室的运转。这一次，他们想看看能走多远。
詹姆斯·邹说：“我们能否打造一家生物技术公司，承担从寻找药物靶点到设计临床试验的全部工作？能否建立一家完全由智能体运营的公司，攻克药物发现中极其复杂的难题？”
AI公司的一个好处，是可以跳过创业阶段。这家虚拟公司的组织架构，几乎照搬了一家成熟的实体生物技术企业。
一名“首席科学官”智能体负责统领研究团队，下设靶点发现、安全性评估、药物形式选择和临床开发等多个专业部门，各部门并行推进工作。
用户可以与“首席科学官”一起界定研究问题，由它把分析任务分派给各领域的专家智能体，再汇总结论。
此外，系统中还设有一名“科学审稿人”智能体，负责评估方法和结论，在证据不足时要求补充分析。
一周读完5万项临床试验，发现成功药物的“暗号”
药物研发最大的难题之一，是判断哪些分子最有可能在临床试验中胜出。
詹姆斯·邹说：“一项临床试验从头到尾可能花费数千万甚至数亿美元，耗时多年。”如果能找到预示药物成败的隐藏生物学特征，对整个行业都将是巨大的助益。
团队没有让大批智能体一窝蜂地涌进文献库，而是采取了一种更加细致的策略：给每一个智能体分配一项具体的临床试验，由它负责提取安全性和有效性数据。
最终，超过3.7万个智能体对55984项临床试验的结果进行了标注和编目，整个过程不到一周。换作人类团队，这项工作可能需要数年。
在分析试验结果的同时，智能体们还研究了试验中的分子数据，并做出了一件颇为有趣的事。
对于拥有单细胞基因活动数据的试验，它们构建了两套评分体系。一套衡量药物靶点是否只作用于特定细胞类型，另一套衡量靶基因的活动更像“开关”还是“调光器”。
结果发现，在两项评分上都得分较高的药物表现更好。
靶向这类细胞特异性强、呈“开关式”表达基因的药物，从一期进入二期试验的可能性高出40%，最终上市的可能性高出48%，不良事件则减少了32%。
而且，这一规律在癌症、脑部疾病、心脏病、肾病和肺病等多种疾病中都成立。这说明它可能反映了药物研发中一条较为普遍的规律。
詹姆斯·邹认为，一个像开关一样、只在特定细胞中起作用的靶点，可能更容易被药物精确控制，因此也更安全。
这一发现也凸显了收集单细胞数据的重要性，詹姆斯·邹认为，它可能帮助整个药物研发行业做出更好的药。
AI设计的抗癌方案，被药企独立“验证”
真正的考验在于，一家纯AI公司能否设计出可能帮助病人的新药。
团队把目光投向了肺癌研究者长期关注的一种蛋白质B7-H3。智能体分析了多项研究和生物医学数据库，发现B7-H3在一种名为成纤维细胞的细胞中高度表达。
成纤维细胞存在于结缔组织中，常常分布在肿瘤细胞附近。它们在肿瘤周围构成一种“微环境”，深刻影响着癌细胞的命运。
通过分析细胞间通讯和空间转录组数据，智能体发现，表达B7-H3的成纤维细胞似乎在向附近的免疫细胞发出信号、抑制其活性，相当于给肿瘤披上了一件“隐身衣”。
于是，AI科学家们设计了一种抗体偶联药物。它就像一枚精确制导的“导弹”，能找到富含B7-H3蛋白的细胞，并把化疗药物直接送到那里。
智能体提出这一方案时，使用的仅是2025年1月之前可获得的信息。这一设定确保了AI无法“偷看”后来的研究进展。
几个月后，也就是2025年8月，一家成熟的制药公司独立得出了针对B7-H3的同类抗体偶联药物策略，该疗法随后获得了美国食品药品监督管理局的“突破性疗法”认定。
詹姆斯·邹说：“这是一个非常令人振奋的独立第三方验证，与虚拟生物技术公司提出的效果和设计相一致。”
此外，系统还分析了一项已终止的溃疡性结肠炎临床试验，推断出其失败的潜在机制。
詹姆斯·邹强调，AI要真正产生影响，始终离不开人类、实体实验和验证。他说，团队的下一步是把虚拟公司的新发现带进真实实验室，检验其中有多少经得起现实考验。
从“虚拟实验室”到“虚拟公司”，AI正在从科研助手走向科研组织者。当成千上万个智能体能够分工协作、彼此审查，药物研发的节奏或许会被彻底改写。
